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科学家宣布针对罕见肾脏疾病的重大突破

时间:2019-12-29 10:14:02 | 作者:爱科技网 | 点击: 67 次

曼彻斯特大学和曼彻斯特中央医院医院的NHS基金会信托基金的科学家在抗膜性肾病(MN)的斗争中取得了重大突破,后者是一种罕见的肾脏疾病,可导致肾功能衰竭。

他们的研究由英国肾脏研究基金会(Kidney Research UK)资助,该组织是英国最大的致力于肾脏研究和肾脏问题的资助者。

科学家宣布针对罕见肾脏疾病的重大突破

PLA2R是一种在肾脏细胞中发现的蛋白质,并参与MN的发育。当免疫系统引起抗体攻击PLA2R蛋白时,就会发生这种疾病,然后导致肾滤器中毛细血管壁的增厚,导致肾衰竭。

曼彻斯特的研究小组发现了PLA2R精确的区域,在该区域中抗体会发生攻击,并发现了可以阻止抗体与PLA2R蛋白结合并造成破坏的分子。

现在,研究团队知道了抗体攻击的地点,他们可以设计治疗方法以去除抗体,或使用称为肽的小分子阻止抗体攻击肾脏。

80%的MN成年人会产生针对PLA2R的抗体,因此对于团队来说,找出抗体如何与蛋白质结合并造成损害至关重要。为此,研究小组需要了解蛋白质的确切结构,因此他们建立了三维模型。

然后,他们发现他们可以通过复制结合位点的一个小片段来阻止抗体与PLA2R蛋白结合,从而使抗体攻击诱饵而不是真实蛋白质。

雷切尔·列侬博士评论说:“这为MN患者提供了两种新疗法的可能性。我们可以使用诱饵作为药物来阻止抗PLA2R抗体攻击肾脏,或者我们可以使用称为肽的小分子来从体内去除抗PLA2R抗体。

“我们的研究最终应导致针对MN患者的一种特殊治疗方法的开发,该方法将降低病情的严重程度,防止进展为肾衰竭,并降低现有免疫抑制治疗对患者的风险。”

Paul Brenchley教授说:“该研究项目显示了大学和NHS研究人员紧密合作改善患者治疗的益处。我们现在知道如何去除这些破坏性抗体,我们的研究小组将在未来三年内开发出一种特定且更安全的治疗方法如果我们能够吸引下一轮资金”。

英国肾脏研究公司的Elaine Davies表示:“这是在抗击肾脏疾病方面的重大突破,我们已通过2015年4月宣布的博士研究生奖学金,向Lennon博士的团队提供了额外资金,以进一步研究如何使用小分子阻止自身抗体结合这些实验和研究小组的整体工作对于开发膜性肾病患者的未来治疗至关重要,但是,迫切需要更多的肾脏疾病研究经费,因此我们可以继续取得重要突破,从而为我们带来希望。耐心。”